专题

基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗

NEJM重磅!全球首例基因治疗镰状细胞病临床试验获得成功丨奇点猛科技

基因治疗遗传疾病在昨天又迈出了实质性的一步! 昨天的《新英格兰医学杂志》上刊登了一个研究成果,美国BlueBird公司和巴黎Necker儿童医院展开合作,在临床试验(NCT02151526)中帮助一位幸运的15岁男孩“摆…

史无前例:中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到「悄悄话」 | 奇点猛科技

在我国,平均每1000个新生儿中,就有2-3个患有遗传性的先天耳聋,这种基因层面的疾病一直没有很好的治疗方法,要么依靠助听器和人工耳蜗,要么就只能慢慢适应这种“无声的生活”。但是,随着基因治疗的兴起,这些先天性耳聋患者也…

哈佛美女科学家发明「癌可贴」,帅的一塌糊涂丨奇点猛科技

「云南白药创可贴,有药好的更快些。」 这句广告词将创可贴和药联系在一起,成功地把「创可贴有药才好」这一观念深植人心,于是这个创可贴迅速在小创伤市场大获成功,大街小巷随处可见。 近日,哈佛医学院Natalie Artzi博…

免疫治疗、基因治疗和疫苗,mRNA都要插一脚了!丨奇点猛科技

自上个世纪八九十年代以来,mRNA药物的研发已经走过了近30年的历程。这个过程如此艰辛而漫长,很多在几年前就从事mRNA药物研发的人,在心里已经默默地放弃它了。因为在这不长不短的几十年间,研究来研究去,需要解决的还是那几…

疯狂的年代:基因治疗让她年轻20岁 | 奇点理想国

对于大多数人来讲,「生老病死」是人之常情。但是,有一位45岁的女企业家,她想成为「老病死」的例外。作为拒绝接受衰老的生物黑客运动重要人物之一,Elizabeth Parrish身先士卒,拿自己做抗衰老的DIY临床试验。 …

BioTalker BioTalker

这位中国科学家竟把绿藻基因转入人体治疗疾病 | 奇点猛科技

由于北方的天气开始转暖,小强开始活跃起来。有天晚上进门坐下来之后,发现门口趴着一只小强,一动不动。它显然是受到开门的惊吓,本能的静止下来,等到周围的气氛稍微正常,再伺机逃走。 在自然界中,有很多动物都拥有这样的本能,比如…

BioTalker BioTalker

这四家生物公司一年吸金40亿美金,他们在捣鼓啥黑科技?

2015年11月3日,成立于2000年的CureVac对外公布获得由Baillie Gifford领投的1.1亿美元F轮投资,Bill & Melinda Gates Foundation等跟投。截止本轮融资,C…

BioTalker BioTalker

让资本疯狂的基因治疗,究竟有什么魔力?

9月23日美国基因治疗公司REGENXBIO宣布完成IPO,共募集到1.594亿美元。成为第6家专注基因治疗领域的上市公司。其他5家公司情况如下表。 当然,目前在生物科技领域成立几家公司,获得几个亿的融资并不是多罕见的事…

BioTalker BioTalker