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2016年1月4日,美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission)对外公布了一条重磅消息,Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请(S-1文件)。这意味着,仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司。从S-1文件来看,Editas计划募集1亿美元,其中1500~2000万美元用于LCA10项目的临床前和临床试验,2200万美元用于与Juno Therapeutics合作项目的癌症治疗临床前研究。

Editas

Editas由张锋和Jennifer Doudna创立于2013年11月,两位创始人均为CRISPR的早期发明人。该公司在创立之初名字为Gengine,后来更名为Editas,本次上市之后,股票代码为:EDIT。

在Editas提交的上市申请书中,Editas详细的介绍了自身的财务状况、战略方向、面临的风险等信息。下面是Editas情况的简介,更加详细的资料可以访问美国证券交易委员会公布的网页链接

作为一家较早进入基因编辑领域的公司,其创始人又都为CRISPR的发明人,因此Editas在创立之初就受到了各界的关注。2013年11月25日获得4300万美元A轮投资,投资方为Flagship Ventures等;2015年8月10日获得1.2亿美元的B轮融资,由Boris Nikolic领投,Google Ventures等跟投。据sec公布的文件,截止2015年9月,Editas已经累计损失7500万美元,目前公司仍保有1.55亿美元现金。

目前Editas的主要股东为Flagship Ventures(16.6%),Third Rock Ventures(15.6%),Polaris Venture Partners(15.6%),Bng0(9%),Bosley(4.6%),Viking Global、Fidelity和Deerfield(共计5.8%)。

经过两年时间的发展,Editas已经建立了完整的基因编辑平台,从药物的设计到开发,都有标准的流程。目前Editas的基因编辑平台具备:一,升级改造基因编辑工具的能力;二,药物递送的能力;三,精确控制特异性编辑的能力;四,定向编辑能力。

据S-1报告介绍,Editas的战略目标是建立成为一个开发全新的基因药物,治疗大量基因导致的遗传性疾病的公司。具体包括以下六个方面。一,成为优秀的基因组药物公司;二,快速严谨的加强治疗方案,以满足患者的需求;三,完善基因编辑工具,使其可以修复任何基因损伤;四,加快基因组编辑基础科学研究;五,通过与其他公司合作,高效利用基因编辑的所有潜能;六,商业化研发成果,使患者能用上新药。

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目前,除了2015年11月3日,Katrine Bosley在剑桥大学召开的EmTech大会上宣布,2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病(Leber congenital amaurosis,LCA;一种遗传性视力衰退疾病)的人体实验之外,Editas还计划治疗Usher syndrome 2a和herpes simplex 1相关的感染性眼盲等疾病,这两种疾病在美国每年新发病例为35000人。

此外,Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目,以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。

如果Editas研发的新药能够顺利的获得FDA的上市批准,它除了要支付技术授权费之外,还要额外为每款上市的产品付给Broad研究所和哈佛大学1480万美元的费用,如果销售额超过了预先设定的界限,支付的使用费会升高到5400万美元。但是如果上市的产品是用于治疗超级罕见病,这笔费用会相应的降低。

尽管CRISPR基因编辑技术近几年风光无限、争议无限,甚至一度被笼罩了“救世主”和“恶魔”的光环。但是,要把一项技术踏踏实实的落地,面对的困难还是非常多的。Editas在上市申请书中也全面的分析了公司和投资人可能面临的风险。主要有以下几点:

一,专利问题。这个问题从CRISPR技术问世那一天起就成为了舆论争执的焦点。尽管美国专利局在2014年授予了张锋第一个基因编辑技术专利,但是这并不代表其他人不能申请。Editas坦承,如果失去了专利的保护,或者其他的专利不能顺利的延伸,Editas的发展将受到很大的威胁。另外Editas的创始人之一Jennifer Doudna还是另外一家CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences的创始人,Caribou目前也获得了Doudna工作单位的技术授权,Intellia Therapeutics又获得了Caribou的技术使用授权。CRISPR Therapeutics基因编辑公司也从基因编辑发明人Emmanuelle Charpentier处获得授权。目前,Editas的发展实际上是受到其他三家公司的威胁的。

二,基因编辑技术多样性的威胁。实际上目前的基因编辑技术有很多种,仅仅是CRISPR就有Cas9和Cpf1之分,当然不排除还会有新的、更好的发现。这种技术上的革新对CRISPR基因编辑公司的威胁才是最大的。一旦发现另外一种比CRISPR-Cas9组合更强大的基因编辑工具,比如CRISPR-Cpf1,Editas的发展就会受到严重的威胁。Editas目前还没有获得使用创始人张锋今年发现的新型基因编辑工具Cpf1的授权。

三,公众的负面情绪。在我们对技术理解的不够深刻,技术本身也不够成熟时,使用该技术做伦理不允许的事情,往往会给技术带来灭顶之灾。从CRISPR诞生那一天起,“定制婴儿”的质疑就一直伴随着它。媒体的大幅报道目前已经引起了公众对CRISPR基因编辑的恐慌。舆论的压力,显然不利于Editas的发展。

四,政府的监管。由于CRISPR是一种新型的基因编辑技术,发展时间极其短暂,目前还没有相关产品获得FDA的许可,即使激进的欧盟也没这么做。尽管基因编辑技术有几个项目在开展临床试验,但是没有一个使用的是CRISPR技术。由于CRISPR发展时间短,政府监管严,Editas目前没办法预计开发出一款新药需要投入的时间和资金成本。但是有一点是明确的,那就是需要很多很多钱,这就意味着Editas也没办法预计何时才能盈利,甚至到底能不能盈利。而且,对于新兴行业里一个只有两年历史的公司,投资者也没有办法对Editas做出有效的评估。

五,财务报表存在重大缺陷。Editas在申请表中说,他们在准备股票发行的过程中,发现他们财务报表的内部控制有一个重大缺陷。但是他们没有具体说缺陷是什么。

无论如何,Editas的上市对公众而言都是一件妙不可言的事情。毕竟它预示着人类可编辑的未来。

 

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